1. Intellia Therapeutics (NTLA)
CRISPR은 이 분야의 전문가가 거의 없는 새로운 기술이지만 Intellia Therapeutics의 공동 창립자 Jennifer Doudna가 바로 그 전문가 중 한 명입니다. Emmanuelle Charpentier와 함께 Doudna는 2012년에 CRISPR 기술을 발견 한 공로로 2020 년 노벨 화학상을 받았습니다. 현재 동사는 동일한 기술을 활용하여 여러 유전 질환에 대한 치료법을 개발하고 있습니다. 동사의 파이프 라인에는 유전자 질환인 트랜스 티 레틴 아밀로이드증 (ATTR)을 위한 생체 내 치료제인 NTLA-2001이 있으며, 2020년 11월 초에 임상 1상을 시작했습니다. 또한 동사는 NTLA-2002 (유전성 혈관 부종 치료용)와 NTLA-5001 (급성 골수성 백혈병용)이라는 두 가지 강력한 신약 후보를 2021년 임상 시험을 앞두고 있습니다.
2. Beam Therapeutics (BEAM)
Beam Therapeutics는 2020년 2월에 상장되었으며 그 이후로 빠르게 주가가 성장 중입니다. 동사는 CRISPR 기술을 상용 화 하기 위한 경쟁력 있는 유전자 치료법을 개발 중입니다. 동사는 DNA 가닥을 구성하는 G, A, T 및 C와 같은 DNA 염기를 변경하는 기술인 유전자 편집에 중점을 둡니다. 기존의 유전자 편집 접근법이 주로 염기 서열을 자르는 '가위'의 역할을 했다면 동사의 유전자 편집은 기존 염기 서열에 새로운 염기를 집어넣는 '연필'의 역할을 합니다. 현재 동사는 임상 전 단계에 있는 12개의 신약 후보를 보유하고 있으며 앞으로 동사의 주 파이프라인이 될 것입니다. 동사는 앞으로 지켜 볼만한 유전자 치료법 기업 중 하나입니다.
3. Bluebird bio (BLUE)
Bluebird bio는 2020년 다소 절망스러운 한 해를 보냈습니다. 동사의 임상 시험 중인 적혈구 질환 관련 신약의 상업적 제조가 임상 시험의 제조 공정과 일치할 것임을 증명해야 하나 팬데믹으로 인해 공정이 지연되면서 2022년까지 FDA 승인을 위해 제출할 수 없을 가능성이 높아졌기 때문입니다. 하지만 이러한 동사의 단기적인 임상 단계 차질은 장기적인 관점에서 동사의 성장에 큰 영향을 주지 않을 것입니다. 동사는 다발성 골수종 치료제인 ide-cel에 대해 FDA로부터 우선 검토를 받았습니다. 또한 동사는 수혈 의존성 베타-지중해 빈혈 치료제인 Zynteglo를 유럽에서 판매할 수 있게 되었습니다. 동사는 현재까지 주가가 하락 추세에 접어들었지만 동사의 신약 후보가 완전히 탈락한 것은 아니기 때문에 보다 인내심 있게 지켜볼 필요가 있겠습니다.
다음 편에 계속됩니다.
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